基因编辑技术在罕见病治疗中的新突破

中国科学院团队近日在《自然·医学》发表研究成果，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术成功治疗β地中海贫血。

研究显示，接受治疗的患者血红蛋白水平明显提高，摆脱了对输血的依赖。

这项研究为罕见病的基因治疗开辟了新道路。