基因编辑技术在罕见病治疗中取得突破性进展 - 39

中科院研究团队近日在《自然·医学》发表研究成果，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术成功修复了罕见病患者细胞中的致病基因。

研究团队针对一种遗传性代谢病进行了基因编辑治疗试验，结果显示治疗后患者细胞功能显著改善。

这一突破为基因编辑技术在罕见病治疗中的应用开辟了新路径，为患者带来新的希望。